జర్నల్ ఆఫ్ సెల్ సైన్స్ & థెరపీ
అందరికి ప్రవేశం

నైరూప్య

RNA సైలెన్సింగ్: β-తలసేమియా చికిత్స కోసం ఒక విధానం

ఉర్కుడే వికాస్, మిశ్రా అమిత్, యాదవ్ మహావీర్ మరియు తివారీ అర్చన

తలసేమియా అనేది రక్తం యొక్క వారసత్వంగా వచ్చే రుగ్మత, ఇది ఒక తరం నుండి మరొక తరానికి పంపబడుతుంది, ఇది చాలా సాధారణమైన హిమోగ్లోబినోపతిని సూచిస్తుంది. హిమోగ్లోబిన్ ఉత్పత్తిని తగ్గించడం లేదా నిమిషానికి ఇది సంభవిస్తుంది. పిండం హిమోగ్లోబిన్ (HbF) యొక్క వృద్ధి స్థాయిలు β-తలాసేమియా వంటి β-హీమోగ్లోబిన్ రుగ్మతల యొక్క తీవ్రతను విప్లవాత్మకంగా మారుస్తాయి.
ఇటీవల, BCL11A (B సెల్ లింఫోమా 11A), HbF (పిండం హిమోగ్లోబిన్) యొక్క మాస్టర్ రెగ్యులేటర్ మరియు హిమోగ్లోబిన్ మార్పిడి వంటి క్లిష్టమైన మాడిఫైయర్ జన్యువుల ఆవిష్కరణలో పెద్ద పురోగతి జరిగింది. BCL11A వ్యక్తీకరణ యొక్క డౌన్ రెగ్యులేషన్ లేదా siRNA లేదా చిన్న అణువుల ద్వారా పనితీరు β- తలసేమియా మరియు β- హీమోగ్లోబిన్ యొక్క ఇతర రుగ్మతలతో బాధపడుతున్న రోగుల వయోజన ఎరిథ్రాయిడ్ కణాలలో HbF యొక్క డైరెక్ట్ యాక్టివేషన్‌కు కొత్త చికిత్సా విధానాన్ని అందించవచ్చు. RNA జోక్యం (RNAi) అనేది వివిధ రకాల కణాలలో జన్యు వ్యక్తీకరణ యొక్క నియంత్రణ యొక్క విశ్లేషణ కోసం సాధారణంగా ఉపయోగించే ప్రక్రియ, దీని ద్వారా లక్ష్యం మెసెంజర్ RNA (mRNA) చిన్న జోక్యం చేసుకునే కాంప్లిమెంటరీ RNA (siRNA) ద్వారా విడదీయబడుతుంది. BCL11A జన్యు వ్యక్తీకరణను అణచివేయడానికి siRNA యొక్క ప్రత్యక్ష పంపిణీతో RNA నిశ్శబ్దం ఉపయోగించబడుతుంది. ఈ సమీక్ష తలసేమియాలో గ్లోబిన్ జన్యు నియంత్రణ పాత్ర, RNAi జోక్యం మరియు తలసేమియా ప్రధాన రోగుల చికిత్సకు అందుబాటులో ఉన్న సంబంధిత విధానాలను చర్చిస్తుంది.