జర్నల్ ఆఫ్ సెల్ సైన్స్ & థెరపీ
అందరికి ప్రవేశం

నైరూప్య

జన్యు చికిత్స కోసం pEPI వైరల్ కాని ఎపిసోమ్‌లు మరియు సోమాటిక్ జీన్ థెరపీలో వాటి అప్లికేషన్

Claudia Hagedorn and Hans J. Lipps

ఈ రోజుల్లో, చాలా జన్యు చికిత్స ట్రయల్స్‌లో వైరస్ ఆధారిత వెక్టర్‌లు వాటి అధిక సామర్థ్యం కారణంగా ఉపయోగించబడుతున్నాయి. అయినప్పటికీ, వైరల్ ప్రొటీన్ల ద్వారా సెల్ యొక్క రూపాంతరం, ఇన్సర్షనల్ మ్యూటాజెనిసిస్ లేదా సహజమైన రోగనిరోధక ప్రతిచర్యలు వంటి భద్రతా ప్రమాదాలను మినహాయించలేము. జన్యు చికిత్స కోసం ఆదర్శవంతమైన వెక్టార్ ఆలోచన ఆధారంగా, ఇది అత్యంత ప్రభావవంతంగా ఉంటుంది, కానీ ఈ భద్రతా ప్రమాదాలు లేవు, నాన్ వైరల్ వెక్టర్స్ సిస్టమ్‌లు ఆకర్షణీయమైన ప్రత్యామ్నాయాన్ని సూచిస్తాయి. గత శతాబ్దం చివరిలో నాన్ వైరల్, S/ MAR ఆధారిత వెక్టర్ pEPI నిర్మాణంతో, నాన్ వైరల్ జన్యు చికిత్స వైపు మొదటి అడుగు వేయబడింది. S/MAR ఆధారిత వెక్టర్‌లు ఎటువంటి వైరల్ ఎలిమెంట్‌లను కలిగి ఉండవు, లక్ష్యంగా చేసుకున్న సెల్ లేదా జీవిలో ఏకీకృతం చేయవు మరియు స్థిరమైన ట్రాన్స్‌జీన్ వ్యక్తీకరణను చూపవు. గత దశాబ్దంలో, S/MAR ఆధారిత వెక్టర్‌లు మరింత మెరుగుపరచబడ్డాయి మరియు సవరించబడ్డాయి మరియు ఇప్పుడు ప్రాథమిక పరిశోధనలో విస్తృత అనువర్తనాన్ని కనుగొని, జన్యు చికిత్సా మరియు క్లినికల్ ట్రయల్స్‌లో మరింత గుర్తింపు పొందాయి.