జర్నల్ ఆఫ్ క్లినికల్ ట్రయల్స్
అందరికి ప్రవేశం

నైరూప్య

ఫేజ్ II/ఫేజ్ III అతుకులు లేని ట్రయల్ డిజైన్‌లను ఆప్టిమైజ్ చేయడానికి యుటిలిటీ ఫంక్షన్‌ల వినియోగంపై

జిహానే ఔనీ,*, జీన్ నోయెల్ బాక్రో, గ్వ్లాడిస్ టౌలెమాండే, పియరీ కోలిన్, లోయిక్ డార్చీ, బెర్నార్డ్ సెబాస్టియన్

నేపధ్యం: అనేక సంవత్సరాలుగా అడాప్టివ్ డిజైన్‌లు ఫార్మాస్యూటికల్ పరిశ్రమలో మరింత ప్రాచుర్యం పొందాయి మరియు ప్రత్యేకించి అడాప్టివ్ అతుకులు లేని డిజైన్‌లపై ఎక్కువ శ్రద్ధ పెట్టబడింది. ఆ డిజైన్‌లు ఫేజ్ II డోస్ ఫైండింగ్ ట్రయల్ మరియు ఫేజ్ III కన్ఫర్మేటరీ ట్రయల్‌ను ఒకే ప్రోటోకాల్‌లో (స్థిరమైన మొత్తం నమూనా పరిమాణంతో) మిళితం చేస్తాయి. ఈ పేపర్ యొక్క లక్ష్యం ఆ డిజైన్‌లను ఆప్టిమైజ్ చేయడానికి కొన్ని యుటిలిటీ-ఆధారిత సాధనాలను ప్రతిపాదించడం: మొదటిది దశ II మరియు దశ III నమూనా పరిమాణాల మధ్య నిష్పత్తి పరంగా మరియు రెండవది, దశ II ప్రారంభంలో మోతాదులకు రోగి కేటాయింపులో. పద్ధతులు: డిజైన్ ఆప్టిమైజేషన్ పద్ధతులు సాధారణంగా ఫిషర్ ఇన్ఫర్మేషన్ మ్యాట్రిక్స్ (D−ఆప్టిమాలిటీ) లేదా ఆసక్తికి సంబంధించిన కొన్ని గణాంకాల వైవిధ్యం (C−ఆప్టిమాలిటీ)పై ఆధారపడి ఉంటాయి. బదులుగా, దశ III కోసం మోతాదు ఎంపికకు సంబంధించిన స్పాన్సర్‌ల నిర్ణయానికి సంబంధించిన యుటిలిటీ ఫంక్షన్‌లను నిర్వచించాలని మేము ప్రతిపాదిస్తున్నాము మరియు ఈ యుటిలిటీ యొక్క అంచనా విలువ ఆధారంగా డిజైన్ ఆప్టిమైజేషన్ మెట్రిక్‌లను మేము ప్రతిపాదిస్తాము. ఫలితాలు మరియు ముగింపులు: అనేక రకాల యుటిలిటీ ఫంక్షన్‌లను సమీక్షించి మరియు చర్చించిన తర్వాత, మేము అనుకరణల ద్వారా అంచనా వేసిన వాటిలో రెండింటిపై దృష్టి సారించాము. అనుకరణ చేయబడిన చాలా సందర్భాలలో, రోగులు మోతాదుల మధ్య కేటాయింపు కంటే మధ్యంతర విశ్లేషణ యొక్క సమయానికి (మొత్తం నమూనా పరిమాణంపై దశ II మధ్య నిష్పత్తి) అంచనా వేసిన ప్రయోజనం ఒక కోణంలో ఎక్కువ సున్నితంగా ఉంటుందని మేము నిర్ధారించాము. ఈ ఫలితం సరైన మోతాదు యొక్క ఖచ్చితమైన గుర్తింపును అనుమతించడానికి దశ IIలో పెద్ద సంఖ్యలో రోగులను నమోదు చేయడం అవసరం అనే వాస్తవాన్ని సూచిస్తుంది.