జర్నల్ ఆఫ్ సెల్ సైన్స్ & థెరపీ
అందరికి ప్రవేశం

నైరూప్య

హిమోఫిలియా A చికిత్స కోసం ప్రేరేపిత ప్లూరిపోటెంట్ స్టెమ్ సెల్స్

బిల్గిమోల్ సి జోసెఫ్ మరియు మంజునాథ్ ఎస్ రావు

ఫాక్టర్ VIII, తెలిసిన అత్యంత సంక్లిష్టమైన ప్రోటీన్లలో ఒకటి, రక్తం గడ్డకట్టే మార్గంలో ప్రధాన పాత్ర పోషిస్తుంది. కారకం VIII ప్రొటీన్‌లోని లోపాలు హెమోఫిలియా A, తీవ్రమైన రక్తస్రావం రుగ్మతకు దారితీస్తాయి. ప్లాస్మా డెరైవ్డ్ ఫ్యాక్టర్ VIII లేదా రీకాంబినెంట్ ఫ్యాక్టర్ VIII హీమోఫిలియా A రోగులకు చికిత్స చేయడానికి విస్తృతంగా ఉపయోగించబడింది. రోగనిరోధక తిరస్కరణతో సహా అనేక తెలియని/అధికంగా అధ్యయనం చేయని కారణాల వల్ల హిమోఫిలియా A కోసం జన్యు చికిత్స కోసం చేసిన ప్రయత్నాల సంఖ్య విఫలమైంది. ఇక్కడ, iPSC-ఆధారిత వ్యాధి నమూనాలను స్థాపించడంలో సాధించిన పురోగతి మరియు హిమోఫిలియా A కోసం వ్యక్తిగతీకరించిన ఔషధం మరియు సెల్ థెరపీ కోసం iPSC సాంకేతికత యొక్క సామర్థ్యాలు సమీక్షించబడ్డాయి. iPSC టెక్నాలజీ యొక్క సవాళ్లు కూడా క్లుప్తంగా చర్చించబడ్డాయి.