జర్నల్ ఆఫ్ క్లినికల్ ట్రయల్స్
అందరికి ప్రవేశం

నైరూప్య

డైస్కినెటిక్ సెరిబ్రల్ పాల్సీ (STIM-CP) ఉన్న యువ రోగులలో జీవన నాణ్యతపై గ్లోబస్ పల్లిడస్ ఇంటర్నస్ యొక్క డీప్ బ్రెయిన్ స్టిమ్యులేషన్ ప్రభావం: 12-నెలల తర్వాత డబుల్-బ్లైండ్ క్రాస్-ఓవర్‌తో ఒక భావి సింగిల్ ఆర్మ్ మల్టీసెంటర్ ట్రయల్

అన్నే కోయ్, ఆండ్రియా ఎ. కోహ్న్, అన్నే వాన్ రీసెన్, జూలియస్ హ్యూబ్ల్, రుడాల్ఫ్ కోరింథెన్‌బర్గ్, వోల్కర్ ఎ. కోయెనెన్, జోచిమ్ కె. క్రాస్, ఆండ్రియాస్ వ్లోచ్, డెలియా లోరెంజ్, మార్టిన్ హ్యూస్లర్, అల్ఫోన్స్ ష్నిట్జ్లర్, జాన్ జోకోటర్ అస్పెర్, ఫ్రాన్, వాల్‌కోటెర్‌గ్మా, ఫ్రాన్ ముల్లర్, గుంట్రామ్ బోర్క్, కార్స్టెన్ విట్, టోబియాస్ బామర్, స్టెఫెన్ బెర్వెక్, సెబాస్టియన్ ష్రోడర్, జుర్గెన్

పరిచయం: గ్లోబస్ పాలిడస్ ఇంటర్నస్ (GPi-DBS) యొక్క లోతైన మెదడు ఉద్దీపన అనేది డైస్కినెటిక్ సెరిబ్రల్ పాల్సీ (CP) ఉన్న రోగులలో ప్రభావవంతంగా ఉంటుంది, అయితే డిస్టోనియా తీవ్రత పరంగా చాలా తక్కువగా ఉచ్ఛరిస్తారు మరియు వారసత్వంగా వచ్చిన మోనోజెనిక్ డైస్టోన్ డైస్టోన్ ఉన్న రోగులతో పోలిస్తే మరింత వేరియబుల్ గా ఉంటుంది. రిట్రోస్పెక్టివ్ డేటాను కలిగి ఉన్న కొన్ని ప్రచురించిన కేస్ సిరీస్‌లు BFMDRSలో మార్పులు లేని రోగులలో కూడా GPi-DBS అనుకూలమైన జీవన ఫలితాలతో అనుబంధించబడిందని చూపించాయి, క్లినికల్ రేటింగ్ స్కేల్స్ యొక్క ఏకైక ఉపయోగం DBS యొక్క పూర్తి ప్రభావాలను ప్రతిబింబించదని సూచిస్తుంది, ముఖ్యంగా డిస్కినెటిక్ CP వంటి డిస్టోనియా యొక్క ఆర్జిత రూపాలు కలిగిన రోగులలో కాదు. అయినప్పటికీ, పిల్లలలో DBS ప్రభావాలపై భావి డేటా లేదు.
GPi-DBS ద్వారా జీవన నాణ్యత మెరుగుపడుతుందని మేము ఊహిస్తున్నాము. అందువల్ల, CPCHILD ప్రశ్నాపత్రంలో బేస్‌లైన్ నుండి 12 నెలలకు సగటు మార్పు ప్రాథమిక ఫలిత పరామితిగా ఎంపిక చేయబడింది. ద్వితీయ ఫలితం పారామితులు డిస్టోనియా తీవ్రత, మోటారు పనితీరు, ప్రసంగం, మానసిక స్థితి, జ్ఞానం, నొప్పి మరియు ఇంప్లాంటేషన్‌కు ముందు మరియు తర్వాత 36 నెలల వరకు సంరక్షకుల జీవన నాణ్యతను కలిగి ఉంటాయి.
పద్ధతులు: డైస్కినెటిక్ CP ఉన్న యువ రోగులలో GPi-DBS యొక్క ప్రభావాలను పరిశోధించడానికి ఇది భావి సింగిల్ ఆర్మ్ అధ్యయనం. 7-18 సంవత్సరాల వయస్సు గల 20 మంది రోగులు మల్టీసెంటర్ సెట్టింగ్‌లో నియమించబడతారు. సీసం అమర్చిన 12 నెలల తర్వాత రోగులు డబుల్ బ్లైండ్ క్రాస్-ఓవర్ ద్వారా రెండు గ్రూపులుగా యాదృచ్ఛికంగా మార్చబడ్డారు: ఒక సమూహం కొనసాగుతున్న స్టిమ్యులేషన్‌తో ప్రారంభమవుతుంది, మరొక సమూహంలో ఉద్దీపన నిలిపివేయబడుతుంది. 24 గంటల తర్వాత వారు స్టిమ్యులేషన్ సెట్టింగ్‌లను మారుస్తారు. డిస్టోనియా తీవ్రత ప్రతి దశ చివరిలో అంచనా వేయబడుతుంది.
GPi-DBS ద్వారా జీవన నాణ్యత మెరుగుపడుతుందని మేము ఊహిస్తున్నాము. అందువల్ల, CPCHILD ప్రశ్నాపత్రంలో బేస్‌లైన్ నుండి 12 నెలలకు సగటు మార్పు ప్రాథమిక ఫలిత పరామితిగా ఎంపిక చేయబడింది. ద్వితీయ ఫలితం పారామితులు డిస్టోనియా తీవ్రత, మోటారు పనితీరు, ప్రసంగం, మానసిక స్థితి, జ్ఞానం, నొప్పి మరియు ఇంప్లాంటేషన్‌కు ముందు మరియు తర్వాత 36 నెలల వరకు సంరక్షకుల జీవన నాణ్యతను కలిగి ఉంటాయి.
చర్చ: మల్టీసెంటర్ సెట్టింగ్‌లో ప్రత్యేకంగా పీడియాట్రిక్ రోగుల సమూహంలో మోటారు మరియు నాన్-మోటార్ ఫలితాలపై GPi-DBS యొక్క ప్రభావాలను పరిశోధించే మొదటి భావి ట్రయల్ ఇది. ఇంకా, డైస్కినెటిక్ సెరిబ్రల్ పాల్సీ ఉన్న యువ రోగులలో GPi-DBS యొక్క ప్రభావాలు మరియు దుష్ప్రభావాలపై దీర్ఘకాలిక డేటా రూపొందించబడుతుంది.